Em 27 de outubro, o Brasil marca uma data que nasceu de uma lei: o Dia Nacional de Luta pelos Direitos das Pessoas com Doença Falciforme. O nome já diz muito. A data fala de direitos, e não apenas de uma condição de saúde.

Isso faz sentido porque a doença falciforme é uma das doenças genéticas mais comuns do país. Segundo o Ministério da Saúde, estima-se que entre 60 mil e 100 mil brasileiros convivam com ela. Mesmo assim, o diagnóstico no tempo certo, o acesso ao tratamento e a proteção social ainda variam bastante conforme a cidade e o estado.

Por isso, neste artigo, vamos além do que já publicamos sobre dor e complicações. Você vai ver o que a data cobra, como o tratamento é organizado hoje, quais novidades chegaram entre 2024 e 2026 e quais caminhos existem quando o acesso encontra obstáculos.

Por que o 27 de outubro existe e o que ele cobra

A data foi instituída pela Lei 12.104, de 1º de dezembro de 2009, que determina que o dia seja celebrado todo ano em 27 de outubro. A lei é curta, mas abriu espaço para campanhas, debates e cobranças públicas.

Antes dela, em 2005, o Ministério da Saúde já havia definido as diretrizes da política de atenção às pessoas com a doença, por meio da Portaria 1.391. Desde então, o cuidado passou a ser pensado em rede, e não só em consultas isoladas.

A discussão continua viva no Congresso. Em abril de 2026, a Comissão de Constituição e Justiça da Câmara aprovou o PL 4177/21, que cria uma campanha permanente de conscientização sobre o tema. O texto segue para o Senado, a menos que haja recurso para votação no Plenário da Câmara.

Doença falciforme em poucas palavras

A doença falciforme é genética e hereditária. Uma alteração no gene da hemoglobina faz as hemácias assumirem o formato de foice, e isso dificulta a circulação do sangue. A anemia falciforme é a forma mais conhecida, mas há outras variantes com manifestações semelhantes.

Já explicamos como a dor, as crises e as complicações afetam o organismo em outro artigo. Se você quer entender esse lado, leia doença falciforme: quando a dor é apenas parte de uma condição muito mais complexa. Neste texto, o foco é outro: acesso, direitos e o que mudou no tratamento.

Quem é mais afetado e por que isso é uma questão de equidade

A doença tem origem africana e, por isso, é mais comum entre pessoas pretas e pardas, embora não seja exclusiva delas. Entre 2014 e 2020, a incidência no país foi de 3,75 casos para cada 10 mil nascidos vivos, e os estados com mais casos foram Bahia, Distrito Federal e Minas Gerais.

Os dados de mortalidade mostram a dimensão desigual do problema. De 2015 a 2019, a maioria dos óbitos pela doença ocorreu em pessoas pardas ou pretas (78,6%), e 52,2% das pessoas que morreram eram mulheres, segundo números do Ministério da Saúde divulgados em 2024.

Esses números explicam por que a luta da data é também uma luta por equidade. Quando um grupo concentra a doença, a demora no diagnóstico e a dificuldade de acesso ao serviço especializado têm impacto desproporcional.

Diagnóstico: o teste do pezinho é só o começo

O principal caminho de diagnóstico é o Programa Nacional de Triagem Neonatal, o conhecido teste do pezinho. Entre 2014 e 2020, a média foi de cerca de 1.087 novos casos por ano identificados em recém-nascidos.

Mas o diagnóstico não termina aí. Quem não foi testado ao nascer pode fazer a eletroforese de hemoglobina, exame disponível na rede pública para crianças a partir de 4 meses, jovens e adultos. Além disso, o exame faz parte da rotina do pré-natal, garantido a gestantes e parceiros.

Esse ponto merece atenção. Conhecer o próprio perfil genético permite aconselhamento antes da gestação e evita que a descoberta aconteça só depois de uma crise grave.

Quando procurar atendimento de urgência

As equipes de referência costumam orientar famílias e pacientes a buscar o pronto atendimento diante de alguns sinais. Em crianças, febre merece atenção imediata, porque as infecções podem evoluir rápido. Outros sinais de alerta incluem:

Dor forte que não melhora com a medicação indicada pela equipe;

Falta de ar ou dor no peito;

Fraqueza em um lado do corpo, dificuldade para falar ou confusão;

Ereção dolorosa e prolongada;

Aumento rápido do baço, palidez intensa ou muito cansaço em crianças.

Cada caso tem particularidades. Por isso, o ideal é que o paciente tenha um plano de ação combinado com a própria equipe de saúde.

Tratamento: os pilares do cuidado hoje

Não existe tratamento único. O cuidado combina prevenção de complicações, controle da dor e acompanhamento por equipe multiprofissional ao longo da vida. De acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Ministério da Saúde, atualizado em novembro de 2024, entre os pilares estão:

Hidroxiureia: medicamento que aumenta a hemoglobina fetal e reduz a gravidade da doença;

Antibiótico preventivo: penicilina oral, desde o diagnóstico até os 5 anos de idade;

Vacinação: além do calendário de rotina, o protocolo prevê vacinas contra pneumococo e gripe (anual) e a vacina contra a Covid-19;

Doppler transcraniano: ultrassom anual, dos 2 aos 16 anos, para identificar o risco de acidente vascular cerebral;

Transfusão e controle do ferro: a transfusão é indicada em situações específicas, e o protocolo orienta monitorar a ferritina, porque o excesso de ferro pode passar despercebido.

Vale lembrar que o transplante de células-tronco hematopoéticas é o único tratamento curativo previsto no protocolo. No entanto, ele nem sempre é indicado e, no protocolo atual, depende de doador aparentado compatível. A decisão é sempre individual e fica a cargo da equipe especializada.

Vacinas e prevenção de infecções

Como as infecções são uma das principais causas de complicações, manter a vacinação em dia é parte do tratamento. Se você quer entender por que a vacinação protege também quem convive com condições crônicas, leia nosso texto sobre a importância da vacinação no Brasil.

O que mudou no tratamento entre 2024 e 2026

Nos últimos dois anos, o cenário ganhou três novidades oficiais importantes.

Novembro de 2024: protocolo atualizado. A Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 16, de 1º de novembro de 2024, aprovou o novo protocolo. Ele passou a prever a alfaepoetina, indicada a adultos em uso de hidroxiureia que tenham queda da função renal e piora da anemia, conforme critérios definidos. Também incluiu a hidroxiureia na apresentação de 100 mg, mais adequada ao uso pediátrico. Nas formas mais graves, como a anemia falciforme, o tratamento pode começar a partir de 9 meses. Em outros tipos da doença, os critérios de idade e de gravidade são diferentes.

Abril de 2025: deferiprona. Em 3 de abril de 2025, o Ministério da Saúde anunciou a ampliação do acesso à deferiprona, um quelante de ferro, para pessoas com doença falciforme, após avaliação da Conitec. Até então, a rede pública a oferecia apenas para pacientes com talassemia maior que não podiam usar a desferroxamina. O excesso de ferro é comum em quem recebe transfusões com frequência e, sem tratamento, pode lesar coração, fígado e glândulas.

Julho de 2026: hidroxiureia líquida. Segundo reportagem do jornal A Tarde, um convênio publicado no Diário Oficial da União em 8 de julho destinou R$ 11,46 milhões à Bahiafarma. O objetivo é desenvolver uma formulação oral líquida de hidroxiureia, em parceria com a Universidade Federal da Bahia. A proposta é facilitar a dosagem em crianças a partir de 8 meses e melhorar a adesão. O convênio vai até julho de 2029, ou seja, a novidade ainda está em desenvolvimento.

Terapias gênicas: esperança com limites

Outro assunto frequente nas redes é a terapia gênica. Estudos registrados em todo o mundo testam estratégias como a adição de um gene funcional de globina e a edição do gene por tecnologias do tipo CRISPR. Segundo o Hemocentro de Ribeirão Preto, duas terapias com potencial de cura clínica já foram aprovadas nos Estados Unidos. A FDA as aprovou em dezembro de 2023, para pessoas a partir de 12 anos.

Ainda assim, é preciso cautela. Esses tratamentos dependem de aprovação da Anvisa para uso no Brasil, são extremamente complexos e têm custo muito alto. Hoje, portanto, não fazem parte do cuidado de rotina. Cada paciente deve conversar com seu hematologista sobre o que faz sentido no seu caso.

Direitos e proteção social: caminhos que vale conhecer

A palavra “direitos” aparece no nome da data, e ela merece uma explicação honesta. A doença falciforme não garante, por si só, um benefício automático. Em geral, o acesso depende de documentação médica, de critérios de cada programa e da avaliação do caso. Mesmo assim, existem caminhos que muita gente desconhece.

Direitos na saúde

O sistema público de saúde deve garantir o acompanhamento da pessoa com a doença, incluindo consultas especializadas, exames, vacinas e medicamentos previstos no protocolo. Quando o tratamento exige deslocamento para outra cidade, o Tratamento Fora de Domicílio (TFD) pode cobrir transporte e, em alguns casos, hospedagem. O pedido é feito na secretaria municipal de saúde.

Benefícios do INSS

Quem contribui para a Previdência pode pedir o auxílio por incapacidade temporária, quando fica afastado do trabalho por mais de 15 dias consecutivos. Em casos de limitação duradoura, existe o auxílio por incapacidade permanente. Em geral, ambos exigem comprovação médica, qualidade de segurado e carência de 12 contribuições. A análise é feita em perícia, e o pedido pode ser acompanhado pelo Meu INSS ou pela central 135.

Assistência social e BPC

Para quem não contribui ou tem renda familiar muito baixa, o Benefício de Prestação Continuada (BPC) pode ser uma possibilidade. Ele exige inscrição no CadÚnico, renda per capita familiar dentro do limite legal e avaliação de impedimento de longo prazo. Portanto, o resultado depende do caso. Um assistente social do hospital ou do Centro de Referência de Assistência Social (CRAS) ajuda a organizar a documentação.

Educação e trabalho

Crianças e adolescentes com crises frequentes podem precisar de adaptações na escola, como justificativa de faltas e flexibilidade para reposição de conteúdo. No trabalho, atestados e relatórios do médico assistente ajudam a combinar ajustes com a empresa. Esses documentos devem sempre descrever a condição e suas limitações com clareza.

Quando o acesso ao tratamento encontra obstáculos

Mesmo com protocolo, a realidade nem sempre acompanha o papel. Diante de falta de medicamento, atraso de consulta ou demora para exames, algumas etapas ajudam:

Registre tudo. Guarde receitas, laudos, protocolos de atendimento e a data de cada tentativa.

Procure a unidade de saúde e o serviço de referência. Muitas vezes o problema é de fluxo e se resolve na coordenação do serviço.

Acione a Ouvidoria do SUS pelo 136. O canal registra a reclamação e gera um número de protocolo.

Busque a Defensoria Pública. Ela orienta gratuitamente quem precisa garantir o tratamento.

Conte com associações de pacientes. Muitas oferecem acolhimento, orientação sobre direitos e troca de experiências.

Se a dificuldade for entender o caminho para obter um medicamento de alta complexidade, a equipe da Nova Medicamentos também pode orientar pacientes e familiares, com atenção a cada etapa. Conheça nosso atendimento humanizado para doenças crônicas.

Como apoiar quem vive com doença falciforme

A causa precisa de mais gente informada. Algumas atitudes simples fazem diferença:

Compartilhar informação confiável, desfazendo mitos como o de que a doença seria “contagiosa” ou “só de adultos”;

Incentivar o teste do pezinho e a eletroforese em familiares que nunca fizeram o exame;

Doar sangue regularmente, já que as transfusões fazem parte do cuidado de muitos pacientes (consulte os critérios no hemocentro mais próximo);

Cobrar políticas públicas e apoiar iniciativas de associações e serviços de referência.

Perguntas frequentes sobre doença falciforme

Sobre a doença e o diagnóstico

Doença falciforme e anemia falciforme são a mesma coisa? Quase. “Doença falciforme” é o nome do grupo de condições causadas pela hemoglobina S. A anemia falciforme é a forma mais conhecida dentro desse grupo, mas há outras combinações genéticas com manifestações parecidas.

A doença falciforme é contagiosa? Não. Na verdade, ela é hereditária. A criança herda um gene alterado do pai e outro da mãe. Já quem herda só um deles tem o chamado traço falciforme, que em geral não causa a doença.

Quais exames fazem o diagnóstico? Em geral, o teste do pezinho identifica a maioria dos casos ao nascer. Para quem não fez, a eletroforese de hemoglobina, disponível na rede pública, confirma o diagnóstico. Ela também faz parte do pré-natal.

Sobre tratamento e cura

A doença falciforme tem cura? Hoje, o transplante de células-tronco hematopoéticas (o transplante de medula) é o único tratamento curativo previsto no protocolo nacional, mas nem todos podem recebê-lo. As terapias gênicas são promissoras, porém dependem de aprovação no Brasil e ainda não fazem parte da rotina assistencial. Ainda assim, para a maioria, o tratamento controla a doença e previne complicações.

Onde a pessoa com doença falciforme faz o acompanhamento? O ideal é o acompanhamento contínuo com hematologista, em serviço de referência, junto de equipe multiprofissional. O protocolo nacional prevê exames, vacinas e medicamentos como a hidroxiureia. A disponibilidade varia entre serviços, por isso vale manter contato com o centro de referência.

Quais são os sinais de uma crise? A crise de dor é o sinal mais comum. Por exemplo, febre, falta de ar, fraqueza de um lado do corpo, ereção prolongada e dor no peito pedem atendimento imediato. Por isso, quem tem a doença deve combinar com a equipe um plano para esses momentos.

Uma data que cobra ação o ano inteiro

O 27 de outubro lembra que a doença falciforme não é só um tema médico. É também uma questão de acesso, de equidade e de dignidade. O Brasil avançou na triagem, no protocolo e na ampliação de opções de tratamento, mas ainda há desigualdade entre regiões e muita informação que não chega a quem precisa.

Quando o diagnóstico vem cedo e o cuidado é contínuo, a vida com a doença pode ser mais estável. E quando a informação circula, mais gente consegue reivindicar o que já é seu por direito.

A Nova Medicamentos apoia pacientes e familiares na jornada de acesso a medicamentos de alta complexidade, com orientação e cuidado em cada etapa.

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Este conteúdo tem caráter educativo e informativo e não substitui a avaliação de um profissional de saúde. Diagnóstico, tratamento e uso de medicamentos devem ser sempre orientados por médico.